央視網消息（焦點訪談）：破解群眾用藥難、用藥貴的問題是醫保改革的一項重要任務。近年來，國家醫保目錄年年上“新”，不少曾經的天價藥變成了親民價，罕見病等群體的用藥短板也正在逐步補齊。越來越多罕見病人用得上藥、看得起病；眾多常見病、慢性病患者的用藥負擔也大幅度減輕。今天我們來看幾個故事。
2月21日，對于5歲的小石頭來說，是非常重要的一天。這一天，他第一次站立超過了40秒。
小石頭的爸爸馬恒祥：“6個月之前發育都很正常，像抬頭、翻身、坐都沒有問題，但是在8個月左右的時候，發現他的腿在躺著的時候不會動了，坐也坐不住了。”
著急的父母，四處求醫。2018年11月，10個月的小石頭被確診患上了脊髓性肌萎縮癥。脊髓性肌萎縮癥在新生兒人群中的發病率約為萬分之一，是一種高致死率和高致殘率的罕見病。
幸運的是，相比于很多的罕見病無藥可治，小石頭的病有針對性靶向治療藥物——諾西那生鈉。2019年，諾西那生鈉在中國上市了，每針的價格高達近70萬元，年治療費用在百萬以上，并且需要終身用藥，絕大多數家庭都無力承擔。
用不起藥，爸爸就每天給小石頭做康復訓練。2021年初，諾西那生鈉價格調整，通過慈善贈藥等方式，年治療費用降到了55萬元。在拿出所有的積蓄后，石頭爸爸交上了第一年的錢。
馬恒祥：“交上錢之后的那一刻，我蹲在醫院的收費大廳門口，我不知道明年的55萬在哪里，后年的55萬在哪里，如果我明年交不上錢的話，我的兒子怎么辦？”
未來怎么辦？怎么用上原本用不起的救命新藥？不僅是小石頭，也是很多患者的困擾。這樣的狀況，從2018年國家醫保局成立后有了明顯變化。從這一年開始，國家醫保藥品目錄每年一調，以醫保報銷作為資格條件，通過談判，促使藥品，特別是藥價高、療效好的新藥，降價進入醫保。
2021年，經過八輪醫保談判，諾西那生鈉最終以每針3.3萬元的價格進入醫保，報銷后，患者的年治療費用不超過10萬元。
正常用藥后，小石頭的狀況越來越好，爸爸欣喜地記錄下了一個個變化。一年來，像小石頭一樣，全國已經有2812名脊髓性肌萎縮癥患者，在治療上得到了極大改善。2023年1月，另一種治療脊髓性肌萎縮癥的全球新藥——利司撲蘭，也通過談判大幅降價，進入國家醫保目錄。脊髓性肌萎縮癥病患者從“有藥可用”變成“有藥可選”。
國家醫療保障局醫藥服務管理司副司長黃心宇：“總書記指出，我們建立全民醫保制度的根本目的就是要解除全體人民疾病治療的后顧之憂。原來缺一些腫瘤的靶向藥、一些罕見病的用藥、一些慢性病的用藥，醫保目錄內的短板逐漸都補齊了，整體全類別各種病人，他們的用藥選擇都得到了豐富。”
讓我們通過數據，來看一下這五年（2018年—2022年）國家醫保目錄內藥品的主要變化：一方面，藥品從無到有，數據顯示，618個藥品新增進入目錄，填補空白，涵蓋腫瘤、罕見病、慢性病等目錄內全部31個藥品類別；另一方面，價格從高到低，其中，341個藥品通過談判，從“天價藥”走到“親民價”，價格平均降幅超50%，進口藥品基本都給出了全球最低價。
醫保目錄不斷上“新”，在“新”藥和藥價上發力；同時，很多臨床用量大、花費金額高、群眾負擔重的常用“老”藥，也在大幅降價。
2月21日，在河南省腫瘤醫院，來自河南周口西華縣的杜珊珊，正在做定期復查。杜姍姍說，8年白血病，她還能正常生活的關鍵在于用藥有保障。2015年，27歲的她是一名舞蹈老師，確診白血病的那一刻，她一度陷入絕望。
很快，醫生告訴杜姍姍，她患上的是慢性粒細胞白血病，簡稱慢粒，而慢粒早已經不是無藥可用，相應靶向藥物伊馬替尼，已經讓這個病成為慢性病。
河南省腫瘤醫院血液科主任醫師張龑莉：“伊馬替尼，使這個病變成了可治可控，但是需要長期服用。最初伊馬替尼原研藥‘格列衛’，患者一個月2盒需要24000元。”
伊馬替尼片原研藥“格列衛”價格昂貴，所幸的是，2013年，杜珊珊所在的河南省已經把它納入地方醫保，但經過報銷后，每年個人還需要負擔14000元左右，加上平時還要花錢復查，對于杜珊珊和眾多慢粒患者家庭來說，藥費成了不小的負擔。
杜姍姍一家的負擔，在2018年底國家藥品集中帶量采購政策出臺后，迎來了轉機。針對臨床用量大、花費金額高、群眾負擔重的常用“老”藥，如果已經有多家企業生產、形成競爭，國家組織采購聯盟，帶量采購，以量換價。
國家醫療保障局醫藥價格和招標采購司副司長王國棟：“我們把全國公立醫院的采購量匯集起來，作為一個整體，作為一個標的，由企業自愿來報價、公平競爭，企業不需要通過營銷、公關，直接帶量進醫院，醫院和企業簽訂采購合同，確保中選產品的使用。”
2019年，第一次全國范圍的藥品集采中，杜姍姍吃的伊馬替尼就被納入其中。兩款國產仿制藥中標，每盒價格降到了600元左右。經醫保報銷后，個人年負擔費用也降到3000元左右。
負擔減輕了不少，用藥有保障，身體越來越好，更讓她高興的是，2021年底，國家集采到期后，河南、廣東等13省聯合開展了接續帶量采購。這次，伊馬替尼有4個廠家的藥品入圍，價格進一步降低，其中最低的一個廠家，每盒降到了288元，疊加報銷，杜姍姍現在每月只要負擔100多塊錢。
伊馬替尼只是帶量采購的一種藥品。我們還是通過一組數據，來看這五年藥品帶量采購帶來的變化：國家層面推進7批藥品集中帶量采購，涉及294種藥品，涵蓋了腫瘤、高血壓、糖尿病、乙肝等70%的常用藥。通過帶量采購，呈現出了一降、一升。一方面，藥品價格降，中選產品平均降價超50%，累計節約總費用3700億元，大幅降低了群眾和醫保基金費用負擔；另一方面，用藥質量升，集采品種中，使用高質量藥品的患者比例從50%提高至90%以上。
老藥更便宜、新藥更多，眾多患者從中獲益。五年來，國家醫保藥品目錄上“新”速度，越來越快。數據顯示，從2000年我國出臺第一版國家醫保目錄到2017年底，共調整了4次。自2018年，變為每年一次動態調整。
與此同時，新藥從獲批上市到獲得醫保報銷的時間，也越來越快。從原來的54個月左右降低至14個月左右。
我們看到，國家醫保藥品目錄上“新”的速度和新藥進醫保的速度，正在同頻聯動。而這樣的同頻聯動，又會給藥品的提供方，也就是醫藥企業帶來什么變化呢？
抗癌新藥PD-1抑制劑信迪利單抗，屬于國家“重大新藥創制”科技重大專項支持品種，也是醫保目錄內第一個PD-1抑制劑。2019年3月上市后，當年年底就進入了國家目錄，雖然經過談判降價64%，但進醫保后，快速放量，隨后的2020年、2021年銷售額快速增長到了22億元和30億元以上。市場的快速回報，極大激勵了企業對創新研發的投入。
2022年6月，這款抗癌藥物的兩個新的適應證獲批。半年后，再次進入了新的醫保目錄。一方面，對新藥，醫保目錄迅速上“新”，創新性成為醫保定價的主要考量因素之一；另一方面，對老藥，帶量采購承諾用“量”，藥品“帶金銷售”的空間持續被壓縮，倒逼醫藥企業要靠質量換市場。在醫保“指揮棒”下，廣大參保群眾受益的同時，越來越多的醫藥企業走上重創新、重質量的新路。
中國藥科大學國際醫藥商學院院長、教授常峰：“最近五年，中國的、本土的藥品研發投入的復合增長率是23%，同期全球平均速度是8%，大約是全球增長率的3倍。制藥企業也會在政策影響下，迎來創新驅動高質量發展的新局面，助力健康中國建設，惠及民生。”
從罕見病到常見病，從有藥可用到有藥可選，新藥越來越多，老藥不斷降價，我們看到，隨著醫保目錄年年翻“新”，保障幅度越來越大，保障水平越來越高，患者負擔越來越輕。這些變化都讓人欣慰。就在3月1日，新版國家醫保藥品目錄正式實施。而我國第八批國家組織藥品集采工作近日也已經啟動。我們也期待隨著醫保改革力度的不斷加大，用藥貴、用藥難的問題逐步化解，“病有所醫”得到更好的保障。
