央視網(wǎng)消息（焦點訪談）：破解群眾用藥難、用藥貴的問題是醫(yī)保改革的一項重要任務(wù)。近年來，國家醫(yī)保目錄年年上“新”，不少曾經(jīng)的天價藥變成了親民價，罕見病等群體的用藥短板也正在逐步補齊。越來越多罕見病人用得上藥、看得起病；眾多常見病、慢性病患者的用藥負擔(dān)也大幅度減輕。今天我們來看幾個故事。
2月21日，對于5歲的小石頭來說，是非常重要的一天。這一天，他第一次站立超過了40秒。
小石頭的爸爸馬恒祥：“6個月之前發(fā)育都很正常，像抬頭、翻身、坐都沒有問題，但是在8個月左右的時候，發(fā)現(xiàn)他的腿在躺著的時候不會動了，坐也坐不住了。”
著急的父母，四處求醫(yī)。2018年11月，10個月的小石頭被確診患上了脊髓性肌萎縮癥。脊髓性肌萎縮癥在新生兒人群中的發(fā)病率約為萬分之一，是一種高致死率和高致殘率的罕見病。
幸運的是，相比于很多的罕見病無藥可治，小石頭的病有針對性靶向治療藥物——諾西那生鈉。2019年，諾西那生鈉在中國上市了，每針的價格高達近70萬元，年治療費用在百萬以上，并且需要終身用藥，絕大多數(shù)家庭都無力承擔(dān)。
用不起藥，爸爸就每天給小石頭做康復(fù)訓(xùn)練。2021年初，諾西那生鈉價格調(diào)整，通過慈善贈藥等方式，年治療費用降到了55萬元。在拿出所有的積蓄后，石頭爸爸交上了第一年的錢。
馬恒祥：“交上錢之后的那一刻，我蹲在醫(yī)院的收費大廳門口，我不知道明年的55萬在哪里，后年的55萬在哪里，如果我明年交不上錢的話，我的兒子怎么辦？”
未來怎么辦？怎么用上原本用不起的救命新藥？不僅是小石頭，也是很多患者的困擾。這樣的狀況，從2018年國家醫(yī)保局成立后有了明顯變化。從這一年開始，國家醫(yī)保藥品目錄每年一調(diào)，以醫(yī)保報銷作為資格條件，通過談判，促使藥品，特別是藥價高、療效好的新藥，降價進入醫(yī)保。
2021年，經(jīng)過八輪醫(yī)保談判，諾西那生鈉最終以每針3.3萬元的價格進入醫(yī)保，報銷后，患者的年治療費用不超過10萬元。
正常用藥后，小石頭的狀況越來越好，爸爸欣喜地記錄下了一個個變化。一年來，像小石頭一樣，全國已經(jīng)有2812名脊髓性肌萎縮癥患者，在治療上得到了極大改善。2023年1月，另一種治療脊髓性肌萎縮癥的全球新藥——利司撲蘭，也通過談判大幅降價，進入國家醫(yī)保目錄。脊髓性肌萎縮癥病患者從“有藥可用”變成“有藥可選”。
國家醫(yī)療保障局醫(yī)藥服務(wù)管理司副司長黃心宇：“總書記指出，我們建立全民醫(yī)保制度的根本目的就是要解除全體人民疾病治療的后顧之憂。原來缺一些腫瘤的靶向藥、一些罕見病的用藥、一些慢性病的用藥，醫(yī)保目錄內(nèi)的短板逐漸都補齊了，整體全類別各種病人，他們的用藥選擇都得到了豐富。”
讓我們通過數(shù)據(jù)，來看一下這五年（2018年—2022年）國家醫(yī)保目錄內(nèi)藥品的主要變化：一方面，藥品從無到有，數(shù)據(jù)顯示，618個藥品新增進入目錄，填補空白，涵蓋腫瘤、罕見病、慢性病等目錄內(nèi)全部31個藥品類別；另一方面，價格從高到低，其中，341個藥品通過談判，從“天價藥”走到“親民價”，價格平均降幅超50%，進口藥品基本都給出了全球最低價。
醫(yī)保目錄不斷上“新”，在“新”藥和藥價上發(fā)力；同時，很多臨床用量大、花費金額高、群眾負擔(dān)重的常用“老”藥，也在大幅降價。
2月21日，在河南省腫瘤醫(yī)院，來自河南周口西華縣的杜珊珊，正在做定期復(fù)查。杜姍姍說，8年白血病，她還能正常生活的關(guān)鍵在于用藥有保障。2015年，27歲的她是一名舞蹈老師，確診白血病的那一刻，她一度陷入絕望。
很快，醫(yī)生告訴杜姍姍，她患上的是慢性粒細胞白血病，簡稱慢粒，而慢粒早已經(jīng)不是無藥可用，相應(yīng)靶向藥物伊馬替尼，已經(jīng)讓這個病成為慢性病。
河南省腫瘤醫(yī)院血液科主任醫(yī)師張龑莉：“伊馬替尼，使這個病變成了可治可控，但是需要長期服用。最初伊馬替尼原研藥‘格列衛(wèi)’，患者一個月2盒需要24000元。”
伊馬替尼片原研藥“格列衛(wèi)”價格昂貴，所幸的是，2013年，杜珊珊所在的河南省已經(jīng)把它納入地方醫(yī)保，但經(jīng)過報銷后，每年個人還需要負擔(dān)14000元左右，加上平時還要花錢復(fù)查，對于杜珊珊和眾多慢粒患者家庭來說，藥費成了不小的負擔(dān)。
杜姍姍一家的負擔(dān)，在2018年底國家藥品集中帶量采購政策出臺后，迎來了轉(zhuǎn)機。針對臨床用量大、花費金額高、群眾負擔(dān)重的常用“老”藥，如果已經(jīng)有多家企業(yè)生產(chǎn)、形成競爭，國家組織采購聯(lián)盟，帶量采購，以量換價。
國家醫(yī)療保障局醫(yī)藥價格和招標采購司副司長王國棟：“我們把全國公立醫(yī)院的采購量匯集起來，作為一個整體，作為一個標的，由企業(yè)自愿來報價、公平競爭，企業(yè)不需要通過營銷、公關(guān)，直接帶量進醫(yī)院，醫(yī)院和企業(yè)簽訂采購合同，確保中選產(chǎn)品的使用。”
2019年，第一次全國范圍的藥品集采中，杜姍姍吃的伊馬替尼就被納入其中。兩款國產(chǎn)仿制藥中標，每盒價格降到了600元左右。經(jīng)醫(yī)保報銷后，個人年負擔(dān)費用也降到3000元左右。
負擔(dān)減輕了不少，用藥有保障，身體越來越好，更讓她高興的是，2021年底，國家集采到期后，河南、廣東等13省聯(lián)合開展了接續(xù)帶量采購。這次，伊馬替尼有4個廠家的藥品入圍，價格進一步降低，其中最低的一個廠家，每盒降到了288元，疊加報銷，杜姍姍現(xiàn)在每月只要負擔(dān)100多塊錢。
伊馬替尼只是帶量采購的一種藥品。我們還是通過一組數(shù)據(jù)，來看這五年藥品帶量采購帶來的變化：國家層面推進7批藥品集中帶量采購，涉及294種藥品，涵蓋了腫瘤、高血壓、糖尿病、乙肝等70%的常用藥。通過帶量采購，呈現(xiàn)出了一降、一升。一方面，藥品價格降，中選產(chǎn)品平均降價超50%，累計節(jié)約總費用3700億元，大幅降低了群眾和醫(yī)保基金費用負擔(dān)；另一方面，用藥質(zhì)量升，集采品種中，使用高質(zhì)量藥品的患者比例從50%提高至90%以上。
老藥更便宜、新藥更多，眾多患者從中獲益。五年來，國家醫(yī)保藥品目錄上“新”速度，越來越快。數(shù)據(jù)顯示，從2000年我國出臺第一版國家醫(yī)保目錄到2017年底，共調(diào)整了4次。自2018年，變?yōu)槊磕暌淮蝿討B(tài)調(diào)整。
與此同時，新藥從獲批上市到獲得醫(yī)保報銷的時間，也越來越快。從原來的54個月左右降低至14個月左右。
我們看到，國家醫(yī)保藥品目錄上“新”的速度和新藥進醫(yī)保的速度，正在同頻聯(lián)動。而這樣的同頻聯(lián)動，又會給藥品的提供方，也就是醫(yī)藥企業(yè)帶來什么變化呢？
抗癌新藥PD-1抑制劑信迪利單抗，屬于國家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項支持品種，也是醫(yī)保目錄內(nèi)第一個PD-1抑制劑。2019年3月上市后，當年年底就進入了國家目錄，雖然經(jīng)過談判降價64%，但進醫(yī)保后，快速放量，隨后的2020年、2021年銷售額快速增長到了22億元和30億元以上。市場的快速回報，極大激勵了企業(yè)對創(chuàng)新研發(fā)的投入。
2022年6月，這款抗癌藥物的兩個新的適應(yīng)證獲批。半年后，再次進入了新的醫(yī)保目錄。一方面，對新藥，醫(yī)保目錄迅速上“新”，創(chuàng)新性成為醫(yī)保定價的主要考量因素之一；另一方面，對老藥，帶量采購承諾用“量”，藥品“帶金銷售”的空間持續(xù)被壓縮，倒逼醫(yī)藥企業(yè)要靠質(zhì)量換市場。在醫(yī)保“指揮棒”下，廣大參保群眾受益的同時，越來越多的醫(yī)藥企業(yè)走上重創(chuàng)新、重質(zhì)量的新路。
中國藥科大學(xué)國際醫(yī)藥商學(xué)院院長、教授常峰：“最近五年，中國的、本土的藥品研發(fā)投入的復(fù)合增長率是23%，同期全球平均速度是8%，大約是全球增長率的3倍。制藥企業(yè)也會在政策影響下，迎來創(chuàng)新驅(qū)動高質(zhì)量發(fā)展的新局面，助力健康中國建設(shè)，惠及民生。”
從罕見病到常見病，從有藥可用到有藥可選，新藥越來越多，老藥不斷降價，我們看到，隨著醫(yī)保目錄年年翻“新”，保障幅度越來越大，保障水平越來越高，患者負擔(dān)越來越輕。這些變化都讓人欣慰。就在3月1日，新版國家醫(yī)保藥品目錄正式實施。而我國第八批國家組織藥品集采工作近日也已經(jīng)啟動。我們也期待隨著醫(yī)保改革力度的不斷加大，用藥貴、用藥難的問題逐步化解，“病有所醫(yī)”得到更好的保障。
