- 來源：現代快報全媒體
- 編輯：周冬梅
- 時間：2025-08-26 10:33:54
“我家孫女現在恢復得很好！狀態特別好！”楊女士開心地說。她的孫女樂樂（化名）患有重型再生障礙性貧血，之前孩子要靠輸血小板來維持生命，在南京市兒童醫院接受造血干細胞移植后，如今已經不需要輸血小板，只要每個月定期復查就行。樂樂的康復，正是眾多接受造血干細胞移植后患兒重獲健康的生動寫照。8月17日，南京市兒童醫院血液腫瘤科舉辦 “2025年暑期移植后兒童彩虹夏令營”，為移植后恢復良好的患兒搭建起專屬交流平臺。
“本次彩虹夏令營，我們邀請了血液腫瘤、罕見病兩類疾病中，接受造血干細胞移植后恢復情況較好的患兒參與。”南京市兒童醫院院長張愛華表示，通過搭建這個平臺，一是為患兒及家庭提供實用的健康管理支持，現場不僅組織孩子們進行健康體檢，還會針對后續治療方案進行專業指導，幫助家長掌握居家照護知識，確保患兒在家庭環境中也能得到科學照料；二是助力患兒融入社會，通過豐富的互動活動，讓孩子們走出治療恢復期的小圈子，增強與外界的聯系。
“治療疾病不只是治愈身體的病癥，更要關注孩子的心理健康，幫助他們真正融入社會。”張愛華強調。據了解，夏令營安排了繪畫、表演等多種活動，鼓勵孩子們主動展示自我，在過程中發掘內在動力。這種方式既能為疾病康復提供積極心理支撐，也能幫助孩子們樹立信心，逐步適應正常社會生活。
談及醫學技術對患兒的意義，張愛華表示，隨著醫學的進步，造血干細胞移植已成為治療多種疾病的重要手段。此前，部分罕見病、血液系統疾病因缺乏有效藥物，患兒生命常面臨威脅；近年來，南京市兒童醫院通過造血干細胞移植技術，成功為眾多病情危重、無藥可治的患兒帶來生機。
“這些孩子，和正常孩子沒有任何區別。”張愛華欣慰地說，造血干細胞移植讓患兒真正實現了“重獲新生”，醫院也將持續通過此類活動與專業治療結合，為更多患病兒童的健康成長保駕護航。
活動現場，南京市兒童醫院大內科主任、血液腫瘤科主任方擁軍分享了科室在造血干細胞移植領域的突破，尤其是江蘇首例石骨癥患兒移植成功的案例，為罕見病及兒童惡性腫瘤治療帶來新希望。
提及造血干細胞移植的應用，方擁軍指出，兒童疾病中既有惡性腫瘤，也有大量罕見病，而移植已成為許多難治性疾病的關鍵治療手段。“過去，不少免疫血液病、遺傳代謝病缺乏有效治療方案，基因治療或替代治療僅適用于部分疾病，更多罕見病患者，尤其是合并重癥感染的孩子，往往面臨生命威脅。”他解釋道，造血干細胞移植的核心原理，是用健康人的干細胞替代患者無法正常工作的干細胞，重建正常的免疫功能與造血功能，從而實現疾病根治。
據方擁軍介紹，南京市兒童醫院血液腫瘤科累計完成超過三百例造血干細胞移植治療，包括惡性血液腫瘤性疾病、骨髓衰竭性疾病及八十例各類罕見病的移植，85%的患者達到根治效果。這一成果背后，是科室對罕見病治療的不斷探索——許多罕見病的移植方案缺乏文獻參考，團隊只能通過文獻復習及臨床病理生理推演，對實在無法治療的病人進行嘗試，最終為患者開辟生路。
采訪中，方擁軍主任重點提及江蘇首例石骨癥患兒的治療經歷，這也是科室今年的重要突破。“石骨癥是一種罕見的疾病，患者骨骼會快速‘石化’，若不及時治療，超過6個月就可能發展為惡性病癥，甚至導致失明、器官衰竭等致命后果。”他回憶，該患兒初診時僅3個月大，已出現貧血、肝脾腫大等癥狀，病情進展迅速。團隊通過檢查發現，患兒全身骨骼已出現明顯骨化跡象，“就像骨頭變成了石頭，動眼神經等顱神經也面臨被骨化壓迫的風險”。
由于石骨癥的根源是患者體內缺乏正常的破骨細胞，而健康的造血干細胞可分化出破骨細胞，團隊果斷決定為患兒實施造血干細胞移植。“移植后效果非常神奇，患兒的臨床癥狀很快全部消失，現在6個月大，已經能正常活動，和健康孩子沒兩樣。”方擁軍主任強調，早發現、早診斷是石骨癥治療的關鍵，若錯過6個月的最佳治療窗口，患兒將失去治愈機會。
除石骨癥外，科室還成功攻克了多種罕見病的移植難題。例如，針對非球形紅細胞增多癥、血小板無力癥等國內報道少、治療案例稀缺的疾病，移植可幫助患者重建血小板生成功能，解決溶血問題；對于反復發生嚴重肺部及其他重要部位感染的免疫缺陷病患者，科室在DNA修復缺陷癥等難治類型的治療上積累了豐富經驗，已完成的6例患者中，4例實現移植成功，其中1例為之前治愈患者推薦就診。
在兒童惡性腫瘤治療領域，造血干細胞移植同樣成效顯著。方擁軍介紹，對于白血病、淋巴瘤等疾病，移植不僅能大幅提高患者存活率，還能幫助部分患者實現根治。以急性髓系白血病為例，未進行移植時患者存活率僅25%，而移植后存活率可提升至90%以上，且兩年后基本可實現根治；科室開展的兒童急性淋巴細胞白血病移植中，54例隨訪患者存活率同樣達到90%的高水平。
談及舉辦此次夏令營的初衷，方擁軍主任表示，科室的目標不僅是通過移植治愈疾病，更關注患兒遠期的身心健康。“移植后孩子的器官功能、神經行為、生長發育及心理狀態都需要長期監測與干預。”此次夏令營，科室上午開展義診活動，為患兒進行心肺功能、內分泌功能等多器官評估，對發現的問題及時給予干預指導與康復建議；下午的互動環節則旨在幫助患兒重新樹立生活信心，為他們未來融入社會打下基礎。
除此之外，方擁軍還特別提及造血干細胞捐獻背后的社會力量。他介紹，科室移植所需的干細胞中，約1/3來自中華骨髓庫“陌生人捐獻是‘生命的禮物’，從配型匹配到干細胞運輸，整個過程離不開社會各界的支持。”看著夏令營中活力滿滿的孩子們，方擁軍充滿信心：“這些‘重生’的孩子讓我們更堅定了方向，未來科室會繼續深耕罕見病與兒童惡性腫瘤的移植治療，為更多家庭帶來希望。”
現代快報/現代+記者 張宇
