習近平總書記近日在江蘇考察時，希望江蘇在科技創新上率先取得新突破。今年5月，習近平總書記在石家莊市國際生物醫藥園規劃展館考察時強調，生物醫藥產業是關系國計民生和國家安全的戰略性新興產業。要加強基礎研究和科技創新能力建設，把生物醫藥產業發展的命脈牢牢掌握在我們自己手中。
生物醫藥產業是健康中國建設的重要基礎，也是江蘇一張亮麗的產業名片。近年來，中國創新藥研發不斷在國際上嶄露頭角，但在“從0到1”的原創新藥方面，還有待跨越式發展。江蘇生物醫藥的原始創新如何服務國家戰略需求和行業發展？高校、醫院、企業如何更好地進行有組織的科研并推進成果轉化？記者就此展開調研。
藥物研發管線集中度高，亟待開辟“新賽道”
近日，在南京召開的首屆全國藥學學科高質量發展論壇上，來自中國醫藥領域的11位知名院士和眾多專家圍繞中國原創新藥研發的瓶頸問題展開深入交流。
“我國藥物研究和產業發展進入創新跨越的新階段，機遇與挑戰共存。”中國工程院院士、中國科學院上海藥物研究所研究員丁健表示。
“從全球角度來看，中國藥物研發管線集中度更高，抗腫瘤領域占比高達47.6%。”中國藥科大學校長、國務院學位委員會藥學學科評議組秘書長郝海平教授表示，截至2023年3月1日，國家藥監局已經批準了74個抗體藥物在國內上市，預計2025年國內批準的所有抗體藥物獲批數量將超過100款，主要集中在抗腫瘤和免疫調節兩個領域。
“國內創新藥賽道的‘內卷’已成為業內共識。”丁健指出，在生物醫藥領域，急需原始創新，開辟新賽道。
“我國的心血管病人已達到3.3億人，患病率持續上升，但在這一領域，國內少有原創藥物。”中國科學院院士、同濟大學副校長、上海東方醫院院長陳義漢表示，科研團隊要秉持學以致用的理念，以應用為導向，要注重前瞻性和引領方向，搶占先機。
“推動我國生物醫藥產業高質量發展，生產和研發原始創新藥，重中之重是找到新靶點。”在論壇上，多位院士和專家一針見血地指出了我國新藥研發的“卡脖子”問題。陳義漢表示：“新靶點的發現，瓶頸在于前期的基礎研究，這也正是我們所缺乏的。”在他看來，基礎研究是最大的應用研究，理論突破是應用研究的先導，也是技術發明的前提。
江南大學生命科學與健康工程學院教授王文龍表示，新藥研發的關鍵在于新靶點、新機制、新結構，需要多學科協同作戰，特別是一些未知領域的靶點。
調整創新體系，加快高校“有組織的科研”
中國已成為全球藥品市場增長的重要貢獻者。但是，當前我國95%的臨床藥物最初專利來自國外，大型醫療裝備95%由國外進口，臨床標準規范指南95%借鑒國外。
“現階段，由我國首次發現的、能夠成為臨床創新藥物的新靶點仍然很少，往往都是國內醫藥公司跟隨國外醫藥跨國公司開展靶點藥物的二次開發。” 南通大學藥學院院長包小峰表示。
“我們正處于從仿制藥到創新藥根本性轉變的關鍵時期。” 郝海平指出，新形勢下，在鼓勵高校科學研究興趣導向、自由探索的同時，更需要加強“有組織的科研”。
如今，包括中國藥科大學在內的多個高校正在加快調整創新體系的布局，根據行業發展進行有組織的科研與規劃。
2021年5月，中國藥科大學與南京江寧高新區共同成立原創藥物技術創新研究院。以“新藥創制+生命健康+生物醫藥研發全鏈條服務平臺”為導向，共同推進創新藥物研究，加速科技成果轉化，孵育一批具有自主知識產權和國內外領先的創新藥物。在新靶點發現與確證、創新藥物一體化研發方面，已與天士力、華海制藥等大型醫藥企業建立了深度合作模式，截至目前，設立新藥研發項目20余項，共同打造國內外領先的創新藥物研發基地。
同年4月，中國醫學科學院北京協和醫學院與蘇州簽約，將面向蘇州生物醫藥產業需求，推進研究型醫院和分校區建設，促進一批院校體系內優秀科技成果落地轉化。
生物醫藥與百姓健康息息相關，卻又與其他行業不同，有著研發周期長、費用高，且存在著巨大風險的創新痛點與難點。這就意味著需要更多的高校科研團隊、臨床醫學機構、企業共同合作。
“我們從源頭出發做創新藥，需求來自患者與臨床，只有研發人員對疾病有更深的理解、藥學與臨床的基礎研究相結合，才能更好更快地找到新的靶點、新的機制、新的生物標記物。之后由企業介入，形成完整的創新鏈。”郝海平表示。
中國工程院院士、中國藥科大學王廣基教授團隊的一項科研成果很好地詮釋了“校醫企”創新鏈成效——2020年，南京鼓樓醫院“異體間充質干細胞治療難治性紅斑狼瘡的關鍵技術創新與臨床應用研究”榮獲國家技術發明二等獎。為了讓更多患者受益，南京鼓樓醫院孫凌云教授找到王廣基院士團隊合作，將這一醫療技術轉化為干細胞藥物，讓治療更加安全有效、質量可控。如今，這一由我國自主研發的治療狼瘡腎炎的干細胞產品已經獲得國家藥監局的注冊臨床批件和國家衛健委的臨床備案研究批件。
過河還需先搭橋，交叉學科人才培養正當時
建立強大的創新體系，離不開人才驅動。創新性多學科交叉背景的醫藥人才已成為醫藥衛生領域科技創新的關鍵。
“當前，醫藥教育改革呈現出以全生命周期健康為中心，以交叉、跨界、融合為特征的發展態勢。比如新藥研發過程中，涉及到化學、生物學、理論模型計算、數據庫等多方面專業知識，需要多學科交叉人才團隊來完成。學科交叉是現代醫藥發展的重要路徑，也是藥學高端人才培養的重要模式。”包小峰認為。
南京大學率先進行了相關實踐。2019年6月，南京大學化學和生物醫藥創新研究院成立。中國科學院院士、南京大學化學化工學院郭子建教授介紹，研究院旨在從體制機制上打破學科交叉壁壘，發揮交叉融合推動原始創新的匯聚效應。“我們希望從化學的視角為生命科學和醫學的研究提供全新的思路和策略，布局推動化學與生命科學、醫學、工學等多學科交叉的研究，為推動新興交叉學科建設奠定基礎，探索發現更多新藥物靶點、新型藥物技術、新型藥物遞送技術，推動交叉學科服務國家生物醫藥創新發展戰略。”4年來，該研究院已孵化多個生物科技公司，并與諾唯贊、魚躍等江蘇醫藥企業開展深度合作，搭建起基礎研究面向產業創新的橋梁。
“無錫有阿斯利康、藥明生物、福欣等多家知名藥企。我們要求學生不僅僅要走進企業的生產、研發、質檢等環節輪崗，更要帶著企業的課題做好創新設計實驗，讓企業參與人才培養全過程。”江南大學生命科學與健康工程學院副院長李會介紹，在他們的交叉研究團隊里，成員來自不同的學院和專業，自由組合，既有江南大學附屬醫院的醫生，也有來自生物工程學院和化學院的師生。
創新藥的研發不僅需要“校醫企”的聯合攻關，更需要政策支持與良好的容錯機制。王廣基告訴記者，近年來他們的研究成果正是得益于此。2019年，王廣基團隊獲得江蘇省科技計劃專項資金（前沿引領技術基礎研究）重大項目的支持。“省科技廳在組織、管理等各環節大膽改革，充分尊重科學規律，給科學家充分的學術自主權，并設立考核激勵機制、滾動支持機制和寬容失敗機制，營造有利于原始創新的科研環境，讓科研人員可以心無旁騖地開展研究工作。”
新華日報·交匯點記者 葉真
